Áttekintés

EF-33

Az EF-33 vizsgálatot olyan betegeknek szánják, akiknél a közelmúltban kiújuló (rekurrens) glioblasztóma (GBM, glioblastoma multiforme) betegséget diagnosztizáltak.

Az Optune®-t az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (Food and Drug Administration, FDA) a forgalomba hozatalt megelőző engedélyeztetés (Premarket Authorization, PMA) eljárásrendje szerint jóváhagyta kiújuló és újonnan diagnosztizált GBM kezelésére, Európában pedig CE jelölést kapott ugyanezen indikációkra. Továbbá a TTFieldset az FDA nemrég jóváhagyta az Optune Lua™ (korábban NovoTTF-100L) formájában kemoterápiával kombinált alkalmazás esetére a mellhártya rosszindulatú daganatának (malignus pleurális mezotelióma, MPM) kezelésére, a HDE (humanitáriánus eszközökre vonatkozó mentesség, Humanitarian Device Exemption) eljárásmenet szerint.

Ez a klinikai vizsgálat az Optune® eredményességét és biztonságosságát újabb kialakítású, ún. nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal vizsgálja meg, kiújuló GBM esetében, önmagában alkalmazva, a normál (standard) transzduktortapaszokkal összehasonlítva.

Az eszköz tumorkezelő mezőket (TTFields) fog leadni az agyra, oda, ahol a daganat van. A Novocure, a vizsgálat megbízója azért tartja fent ezt a webhelyet, hogy segítse a betegek alapszintű tájékozódását a klinikai vizsgálattal kapcsolatban, és elősegítse, hogy a vizsgálatban való részvétel lehetőségét kínáló vizsgálóhellyel elérhessék egymást. Ha szeretne részt venni az EF-33 vizsgálatban, akkor kérjük, minél előbb vegye fel a kapcsolatot az abban közreműködő vizsgálóhellyel. Ha kérdése van a betegségével és a javasolt kezeléssel kapcsolatban, kérjük, beszéljen a kezelését végző orvossal!

A TTFields ismertetése

A TTFields (tumorkezelő mezők, tumor treating fields) olyan rákterápia, amely konkrét frekvenciákra beállított elektromos mezők révén megzavarja a sejtosztódást, gátolva a daganat növekedését, és előidézve az érintett rákos sejtek pusztulását. [A TTFields tudományos háttere]. A TTFieldset a daganat helyének megfelelő testtájra adják le, egy klinikai kutatásra szánt, Optune® elnevezésű orvostechnikai eszköz, valamint nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszok használatával. A eszköz egy hordozható, könnyű, akkumulátorral működő eszköz, amelyet arra terveztek, hogy TTFieldset adjon le az agyra.

A TTFields kezelésben részesülő betegeknek a fejbőrükön négy transzduktortapaszt kell viselniük. Ezek adják le – nem invazív módon – a mezőket az agyra, és rendszeresen cserélendők. [Együttélés a TTFields-zel]. Az eszköz a betegek részére, folyamatos otthoni használatra készült.

Az Optune®-t az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (Food and Drug Administration, FDA) a forgalomba hozatalt megelőző engedélyeztetés (Premarket Authorization, PMA) eljárásrendje szerint jóváhagyta kiújuló és újonnan diagnosztizált GBM kezelésére, Európában pedig CE jelölést kapott ugyanezen indikációkra. Továbbá a TTFieldset az FDA nemrég jóváhagyta az Optune Lua (korábban NovoTTF-100L) formájában kemoterápiával kombinált alkalmazás esetére a mellhártya rosszindulatú daganatának (malignus pleurális mezotelióma, MPM) kezelésére, a HDE (humanitáriánus eszközökre vonatkozó mentesség, Humanitarian Device Exemption) eljárásmenet szerint.

Az EF-33 vizsgálat

Az EF-33 vizsgálat egy prospektív, előzetes (a gyógyszervizsgálatok II. fázisával analóg), egyágú, historikus kontrolladatokat alkalmazó vizsgálat, amelyet a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokon át leadott tumorkezelő mezők (TTFields) eredményességének és biztonságosságának a vizsgálatára alakítottak ki, kiújuló GBM esetére. A vizsgálat során egy orvostechnikai eszköz, az Optune® nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal 200 kHz-es TTFieldset kelt [A TTFields ismertetése]. Ezt az eszközt a betegnek otthon kell használnia. A vizsgálatba várhatóan összesen 25 beteget fognak bevonni.

A vizsgálatba a Cseh Köztársaságban jelenleg is zajlik a betegek bevonása. Ez egy egycentrumos vizsgálat, vagyis csak egy vizsgálóhely működik közre a vizsgálatban [EF-33-vizsgálóhely].

Az EF-33 vizsgálat kialakítása

A vizsgálatra olyan betegek lehetnek alkalmasak, akiknél a közelmúltban kiújuló GBM-et (első vagy második kiújulást) diagnosztizáltak. A beteg vizsgálatba való beválaszthatóságát kizárólag a klinikai vizsgálóhely klinikai vizsgálati orvosa állapíthatja meg.

Vizsgálati kezelés

A beteg az Optune® és nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszok használatával folyamatos TTFields (200 kHz) kezelésben fog részesülni. Az eszköz alkalmazásához a betegnek a fejbőrén négy transzduktortapaszt kell viselnie. Ezek adják le – nem invazív módon – a mezőket az agyra.

A transzduktortapaszok felhelyezéséhez a fejbőrt az eszköz használata előtt le kell borotválni. Ameddig használják az eszközt, a transzduktortapaszokból rendszeresen új garnitúrákat kell majd felhelyezni.

Az eszköz használatát járóbetegként fogják elkezdeni, melynek részeként a Novocure egy képesített eszköztámogatási szakembere (DSS) ismertetőt fog tartani az eszköz üzemeltetéséről. A betegek a továbbiakban otthon fogják használni az eszközt [Együttélés a TTFields-zel]. Az Optune®-t a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal használó betegek az eszköz használatát saját maguk is fenntarthatják (szükség esetén családtag vagy egyéb ápoló segítségével), de kaphatnak segítséget a hozzájuk kijelölt eszköztámogatási szakembertől (DSS) is.

Az eszközt úgy alakították ki, hogy felhasználóbarát legyen, és a használatához kapcsolódó minden műszaki vonatkozásról a DSS gondoskodik. A DSS segíthet a betegeknek olyan technikai megoldásokat találni, melyek lehetővé teszik, hogy mindenki a megszokott életvitele mellett kaphassa a TTFields kezelést.

Alkalmasság
Az alkalmassági kritériumok teljes listáját illetően a clinicaltrials.gov webhelyen vagy az EF-33 klinikai vizsgálat orvosától tájékozódhat.

Beválasztási feltételek (tömören, nem teljes felsorolás):

1. GBM diagnózisa, első vagy második radiológiai progresszióval
2. Legalább 18 éves életkor
3. A klinikai vizsgálatban való részvétel vállalása (tájékoztatáson alapuló beleegyezés)

Kizárási feltételek (tömören, nem teljes felsorolás):

1. Infratentoriális vagy leptomeningeális betegség
2. Egyéb súlyos betegségek, melyek nem teszik lehetővé a vizsgálatban való részvételt
3. Az, hogyha kezelték már Optune®-nal (újonnan diagnosztizált vagy kiújuló betegségre) a betegbevonást megelőzően
4. Beültetett szívritmus-szabályozó, defibrillátor, illetve beültetett elektronikus eszközök a agyban

Betegek bevonása

Összesen 25 beteg bevonására számítanak. A vizsgálatba a Cseh Köztársaságban jelenleg is zajlik a betegek bevonása. Ez egy egycentrumos vizsgálat, vagyis csak egy vizsgálóhely működik közre a vizsgálatban.

Kérjük, ha szeretne részt venni az EF-33 vizsgálatban, minél előbb vegye fel a kapcsolatot a vizsgálóhellyel [EF-33-vizsgálóhely].

A vizsgálat költségei

A vizsgálat megbízója (Novocure) ki fogja fizetni a kezeléshez észszerűen kapcsolódó technikai kellékek költségeit, így például az Optune®-t a nagy intenzitású transzduktortapaszokkal, valamint annak tartozékait/kiegészítőit is. A betegellátás normál rendje keretében kapott kezeléseket a betegek és a biztosításuk fedezi. A betegeknek a vizsgálat eljárásaival kapcsolatban felmerülő utazási költségeiből is van, amit a vizsgálat megbízója megtérít. Az ilyen költségtérítések kizárólag annak a vizsgálóhelynek az eljárásai szerint, illetve jóváhagyása mellett intézhetők, amelynél a beteg kezelését végzik. Kérjük, mielőtt bevonnák a vizsgálatba, a helyi költségtérítés mikéntjéről és a saját jogairól tájékozódjon a vizsgálóhely klinikai vizsgálati személyzetétől.

EF-33-vizsgálóhely

Ha a vizsgálóhelyet nem tudja elérni, és nem kap teljes tájékoztatást a vizsgálatról, akkor kérjük, az esetlegesen felmerült kérdéseit tegye fel e-mailben (betegtájékoztatás); az e-mail tárgysorában szerepeltesse az „EF-33” kifejezést.

Nemocnice Na Homolce
Prague, Czechia, 150 30
Vizsgálatvezető: Dr Josef Vymazal orvosprofesszor (Prof. MUDr. Josef Vymazal, D.Sc.) Elérhetőség: Dr Josef Vymazal orvosprofesszor (Prof. MUDr. Josef Vymazal, D.Sc.) +420 257 272 614      Josef.Vymazal@homolka.cz
Elérhetőség: Dr Aaron Rulseh (MUDr. Aaron Rulseh, Ph.D.)       Aaron.Rulseh@homolka.cz

Együttélés a TTFields-zel

Az EF-33 vizsgálatban részt vevő betegek az eszközt folyamatosan viselik, de tarthatnak szünetet az eszköz napi alkalmazása közben, csak a TTFields kezelés alatt töltött idő kell, hogy meglegyen átlagosan – a teljes kezelési időszakot tekintve – legalább 18 óra per nap. A klinikai vizsgálat orvosa szükség szerint módosíthatja a kezelések ütemezését és az eszköz használatát.

A Novocure a betegeknek egy helyi eszköztámogatási szakember (DSS) révén műszaki ügyfélszolgálatot tart fenn. A DSS átfogó technikai/műszaki segítségnyújtó tevékenységet végez, de az egészségügyi kérdésekre a beteg egészségügyi csapata tud majd reagálni, és a beteget érintő kezelési döntéseket is ők hozzák meg.

Az Optune® és a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszok használatához le kell borotválni a fejbőr felületét, és az orvostechnikai eszközt folyamatosan kell működtetni.

Természetes, hogy egyes betegeket érdekelhet az eszköz használatának a megjelenésükre vagy az életvitelükre gyakorolt hatása.

Ezen meggondolások alapján az Optune® kialakítása során arra is ügyeltek, hogy a betegek folytathassák a megszokott életvitelüket a szokásos napi tevékenységeik (pl. szabadban tett séta, vásárlás, ismerősökkel és családtagokkal való találkozás) akadályozása nélkül. A kezelőorvos előre egyeztethet a Novocure-ral bármilyen kérdéses tevékenységet illetően. Ezenfelül az életmódbeli aggályok tekintetében a helyi eszköztámogatási szakember (DSS) adhat tájékoztatást.

Az aktív életmódot folytató (akár a szabadban végzett tevékenységeket végző) betegeknek a Novocure annyi akkumulátort tud biztosítani, amennyi szükséges.

A transzduktortapaszokat a fejbőr leborotvált felületére kell elhelyezni. A transzduktortapaszok eltakarására a beteg viselhet fejfedőt, például szellős parókát vagy a légmozgást nem korlátozó, lazán illeszkedő kalapot. Számos lehetőség áll rendelkezésre, és a kívánt megoldáshoz a Novocure – a vizsgálóhely szokásainak [policy] megfelelően, a Novocure jóváhagyásától függően – pénzbeli támogatást nyújthat. Az ilyen pénzügyi támogatással kapcsolatos információkért a betegnek célszerű azzal az egészségügyi személyzettel konzultálnia, amelyhez tartozik.

A transzduktortapaszokból kijövő vezetékek könnyen elrejthetőek a beteg ruházata alatt. Ezáltal megoldható lehet, hogy az Optune®-ból mások csak az eszközt tartalmazó hordtáskát lássák.

A hordtáskát a Novocure biztosítja minden beteg számára, és a táska használható hátizsákként, válltáskaként vagy oldaltáskaként (a törzsön átvetve). A hordtáska beleillik a jelenleg népszerű táskák stílusába.

Bár az eszköz egy akkumulátorral együtt körülbelül 1,2 kilogramm súlyú, a legtöbb betegnek általában nem kell fizikailag hordoznia az eszközt, hanem inkább olyankor használják, amikor az folyamatosan egy helyen van (pl. író- vagy egyéb asztalon vagy a hordtáskába téve a padlón).

Az eszköz használata a legjobb tudomásunk szerint nem zavarja a háztartási és a személyi elektromos eszközöket. Nincs olyanról tudomásunk, hogy a közelben lévő más embereket, például munkatársakat és családtagokat TTFields érné.

A TTFields tudományos háttere

Az agy rákos területén belül a ráksejtek gyorsan osztódnak és sokasodnak. Ezek a ráksejtek különféle olyan, elektromosan töltött elemeket hordoznak, amelyeknek a sejtosztódási folyamat során szerepük van. Az agyban a többi, egészséges sejt, ha szaporodik is, az sokkal lassabb, és/vagy egyéb tulajdonságaik – például a méretük – eltérőek a ráksejtekhez képest. A normális sejtekben tehát ritkán állnak fenn ugyanolyan elektromos tulajdonságok, mint az osztódó ráksejtekben, és várhatóan nem hat rájuk a TTFields.

A TTFields hatásmechanizmusa

Az ebben a vizsgálatban nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal használatos Optune® a bőrön és egyéb felszínközelibb szöveteken keresztül gyenge, váltakozó elektromos mezőket ad le a daganat helyére. Ezeket a mezőket tumorkezelő mezőknek vagy TTFieldsnek nevezzük. Preklinikai vizsgálatok kimutatták, hogy a TTFields az osztódás közbeni állapotú ráksejtek alakja és mérete miatt azok elektromosan töltött sejtösszetevőit az osztódó sejten belül elmozdítja, megzavarva azok normális működését, végül a sejt halálához vezetve. Továbbá vannak a ráksejtekben olyan miniatűr építőelemek is, amelyek apró motorként részt vesznek a sejtek létfontosságú részeinek az egyik helyről a másikra való mozgatásában. A TTFields megzavarja ezeknek az apró motoroknak a normális irányát, mivel ezek is elektromosan töltöttek. Ennek a két hatásnak az eredményeként a daganatsejtek osztódása lelassul, és ez a sejt elpusztulását vagy a sejtosztódás visszafordulását eredményezi. A TTFieldsnek való folyamatos kitettség következtében ez a daganatnövekedés gátlásához vezethet. A TTFields egészséges agyi sejtekre sokkal kevésbé lehet hatással, mint a ráksejtekre, mivel az egészséges agyi sejtek, ha szaporodnak is, azt sokkal lassabb ütemben teszik. A következő animáció a TTFields hatásmechanizmusát szemlélteti:

Korábbi klinikai tapasztalatok

A TTFields hatásosságát és biztonságosságát kiújuló és újonnan diagnosztizált GBM esetében korábbi klinikai vizsgálatok igazolták. Ezen klinikai vizsgálatok pozitív eredményeit követően az Optune®-t az FDA a forgalomba hozatalt megelőző engedélyeztetés (Premarket Authorization, PMA) eljárásrendje szerint jóváhagyta kiújuló és újonnan diagnosztizált GBM kezelésére. Ugyanennek az eszköznek Európában CE jelölése van a glioblasztóma kezelésére.

Továbbá a TTFieldset az FDA nemrég jóváhagyta az Optune Lua (korábban NovoTTF-100L) formájában kemoterápiával kombinált alkalmazás esetére a mellhártya rosszindulatú daganatának (malignus pleurális mezotelióma, MPM) kezelésére, a HDE (humanitáriánus eszközökre vonatkozó mentesség, Humanitarian Device Exemption) eljárásmenet szerint.

Kérjük, az alkalmazás jóváhagyott indikációit illetően további információkért tájékozódjon a kezelőorvosától!

Mellékhatások

A TTFields tudományos háttere és a már meglévő klinikai eredmények alapján a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal alkalmazott Optune®-nak a GBM-ben szenvedő betegek esetében várhatóan nem lesznek eszközmellékhatásai.

Az Optune® használatával végzett előző vizsgálatokban a betegek nagy százaléka tapasztalt helyi bőrirritációt a transzduktortapaszok alatt. Ennek a súlyossága az esetek jelentős többségében enyhétől közepesig terjedt.

Egy kiújuló GBM-re vonatkozó korábbi klinikai vizsgálatban az eszközzel összefüggésbe hozható következő nemkívánatos eseményekről számoltak be:

Orvostechnikai eszköz alkalmazásának helyén fellépő reakció – 18 betegnél a 116 közül (16%)

Fejfájás – 4 betegnél a 116 közül (3%)

Rossz közérzet – 2 betegnél a 116 közül (2%)

Izomrángás – 1 betegnél a 116 közül (1%)

Elesés – 1 betegnél a 116 közül (1%)

Bőrfekély – 1 betegnél a 116 közül (1%)

A fentebb említett vizsgálatban nem fordult elő olyan súlyos mellékhatás, amit a klinikai vizsgálatok orvosai a TTFieldsnek tulajdonítottak. Az eszközzel összefüggésbe hozott egyetlen mellékhatás a bőrre helyezett transzduktortapaszok alatt fellépő, enyhétől közepesig terjedő súlyosságú bőrirritáció volt.

A jelen webhelyen megadott tájékoztatás nem teljes. A TTFields biztonságossági jellemzőiről teljes tájékoztatásért célszerű a kezelését végző orvoshoz fordulnia.

Gyakran feltett kérdések

Milyen stádiumú az EF-33 vizsgálat?

A kiújuló GBM-ben szenvedő betegeknek szánt EF-33 vizsgálat egy előzetes vizsgálat. Mivel a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal használandó Optune® nem gyógyszer, hanem eszköz, erre nem vonatkozik a hagyományos, gyógyszernek szánt vizsgálati készítményeknél alkalmazott I.–II.–III. fázis sorrend. Ez a pivotális vizsgálat – felépítését és célját tekintve – a gyógyszernek szánt készítmények II. fázisú vizsgálataihoz hasonló.

Hogyan vehetek részt az EF-33 vizsgálatban?

A vizsgálatba a Cseh Köztársaságban jelenleg is zajlik a betegek bevonása. Ez egy egycentrumos vizsgálat, vagyis csak egy vizsgálóhely működik közre a vizsgálatban. Kérjük, forduljon a vizsgálóhelyen dolgozó vizsgálóhoz. Ha a vizsgálóhellyel való kapcsolatfelvételben segítségre van szüksége, fordulhat a Novocure-hoz (a vizsgálat megbízójához) is.

Az EF-33 vizsgálatban való részvétel a betegek számára díjköteles?

Nem. A vizsgálat megbízója ingyenesen fogja biztosítani az Optune®-t a nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal, valamint az ahhoz való kellékeket/kiegészítőket. További információkért lásd: EF-33 vizsgálat.

Milyen mellékhatásai lehetnek a TTFieldsnek?

A különböző betegségek esetére vonatkozó eddigi klinikai adataink alapján az Optune® nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal való használatának szisztémás mellékhatása nem várható. A transzduktortapaszok alatt a betegek bőrirritációt tapasztaltak. További információkért lásd: A TTFields tudományos háttere.

A TTFields leadása közben a transzduktortapaszok a fejbőrön helyi melegedést és bizsergő érzést idézhetnek elő.

Kérjük, az EF-33 klinikai vizsgálatban nagy intenzitású (High Intensity) transzduktortapaszokkal alkalmazott Optune® használatának a lehetséges mellékhatásait illetően bővebben a vizsgálatban közreműködő vizsgálóhelyen dolgozó klinikai vizsgálati orvostól tájékozódjon.

Mindig magammal kell hordanom az eszközt?

Az eszköz az akkumulátorral mintegy 1,2 kg súlyú, és egy erre a célra biztosított válltáskában vagy hátizsákban hordható. A betegek általában nem feltétlenül hordozzák fizikailag az eszközt, hanem inkább olyankor használják, amikor az folyamatosan egy helyen van (pl. író- vagy egyéb asztalon vagy a hordtáskába téve a padlón). Az eszközt úgy alakították ki, hogy az a szokványos napi teendők elvégzését lehetővé tegye.

Jelent a TTFields használata bármilyen veszélyt a családtagokra vagy másokra?

Az eszköz használata a legjobb tudomásunk szerint nem zavarja a háztartási és a szokványos személyi elektronikus eszközöket. A közelben lévő más embereket, például munkatársakat és családtagokat TTFields nem éri.

Milyen hatással lesz az eszköz a társasági életemre?

Az eszközt úgy alakították ki, hogy a betegek továbbra is végezhessék a napi tevékenységeiket. A transzduktortapaszok eltakarására viselhet fejfedőt, például szellős parókát vagy a légmozgást nem korlátozó, lazán illeszkedő kalapot; a transzduktortapaszok vezetékeit pedig a ruházata alá illesztheti. A TTFields használata esetén felmerülő megjelenésbeli gondokkal kapcsolatban az eszköztámogatási szakember (DSS) nyújthat segítséget/támogatást. További információkért lásd: [Együttélés a TTFields-zel].

Ha belépek az EF-33 vizsgálatba, fogok rák elleni egyéb terápiákat kapni a TTFields mellett?

A vizsgálatban részt vevő betegek TTFieldsben fognak részesülni, és a kezelésüket végző orvos belátása szerint részesülhetnek a rendelkezésre álló legjobb támogató ellátásban is.

A TTFieldsen túl más egyidejű rákellenes terápiákat, illetve eljárásokat alkalmazni tilos.

Mennyi ideig kell viselnem az eszközt a EF-33 vizsgálatban?

A betegek éjjel-nappal, lényegében folyamatosan viselik az eszközt, legalább napi 18 órán át. A betegek a személyes szükségleteik elrendezéséhez, rövid szünetek erejéig levehetik magukról az eszközt. A vizsgálatban a kezelés addig tart, amíg a klinikai vizsgálati orvosa a vizsgálati tervnek megfelelően a GBM progresszióját (rosszabbodását) nem diagnosztizálja, vagy 18 hónap el nem telik (a kettő közül a korábbiig). A kezelés abbahagyható komoly megbetegedés okán, amelyet a klinikai vizsgálat orvosa állapít meg. Továbbá az eszköz használatának az elkezdését követően Ön bármikor dönthet úgy, hogy leáll a TTFields alkalmazásával. Az EF-33 vizsgálattal kapcsolatban bővebben az EF-33 vizsgálat webhelyén tájékozódhat, illetve fordulhat az abban közreműködő vizsgálóhelyhez is.